背后的争议阿尔茨海默病的新fda批准的药物

Rana锡在社会科学编辑器

2021年6月7日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了药物Aduhelm™(aducanumab-avwa)治疗阿尔茨海默病在它加速审批路径。我感到高兴和兴奋的阅读这消息。我近距离看到了疾病和阿尔茨海默氏症失去了我的祖母。我立刻想到了超过402000加拿大老年人患老年痴呆症(包括阿尔茨海默氏症)和他们的家人:最后,他们有希望。

在与阿尔茨海默氏症,大脑神经元停止工作,失去与其他神经元的连接,和死亡。到目前为止,只有5药物阿尔茨海默氏症FDA批准的和四个加拿大卫生部批准的药物,所有这些目标条件暂时减缓记忆衰退的症状和认知能力下降。阿尔茨海默氏症的原因仍然没有被确认。

一个流行的假说对阿尔茨海默氏症的原因淀粉样蛋白假说。这一假说提出,β淀粉样蛋白斑块和神经纤维缠结(tau)神经元的损失及其背后连接,从而丧失记忆和认知能力。

β淀粉样蛋白斑块形成酶分泌酶分解淀粉样前体蛋白时,一个大的蛋白在神经元周围的脂肪膜。产生的蛋白质可以由38个,40到42个氨基酸。β-淀粉样蛋白,42个氨基酸组成的,比其他的“粘性”,聚集在一起形成斑块,神经元之间的收集。神经原纤维缠结是神经细胞中的蛋白的积累。τ,通常应连接到微管在细胞分离和坚持其他τ蛋白形成缠结和干扰细胞的功能。

淀粉样蛋白假说是由β淀粉样蛋白斑块的重要地位和神经原纤维缠结在老年痴呆症患者的大脑。

Aduhelm™,生原体和卫材生产的,是第一个治疗阿尔茨海默氏症的批准18年,第一次治疗,根据厂家,解决疾病的基本病理生理学:β淀粉样蛋白斑块。人力单克隆抗体治疗静脉注射每个月,已经被证明可以降低大脑中β淀粉样蛋白斑块59 71%经过18个月的治疗。

阅读更多关于这种药物,我发现并不是所有的科学和医学社区分享我的兴奋,和三个FDA顾问已经辞职后批准。一直在治疗两个加拿大参加III期临床试验。这些研究都停止过早的制造商,在他们的声明中援引的“结果徒劳的分析由一个独立的数据监测委员会,这表明试验不太可能满足他们的主要终点完成。”

根据生原体,这个决定之前收到的所有数据。接收和检查剩余的数据后,该公司得出新的结论,研究并满足其临床端点,和提交给FDA在2020年7月8日。没有一个11顾问组成的独立委员会建议FDA在考虑药物治疗是有效的。然而,FDA批准,条件是制造商完成另一个临床试验来验证药物的好处。

科学的批评aducanumab来自这一事实,而临床试验结果表明,该药物可以减少β淀粉样蛋白斑块,有没有科学的证据表明,减少淀粉样可以为病人提供认知的好处。事实上,超过25以前其他amyloid-reducing药物的试验未能显示他们减缓认知能力下降。的研究人员批评淀粉样蛋白假说建议淀粉样斑块可能是疾病的结果,而不是其原因。这导致淀粉样蛋白假说的建议可能的原因我们还没有开发有效治疗阿尔茨海默氏症,这依赖于假设导致了忽视其他理论、观点和研究的机会。

除了这些科学问题,严重的副作用aducanumab是不容忽视的。最常见的包括脑肿胀、头痛、困惑、精神错乱、定向障碍、共济失调、头晕、视力改变,恶心,和瀑布。另一个主要关心的是成本的治疗:56000美元(每年约70000美元CAD)对患者体重74公斤重的病人需要更大剂量更大的代价。也有与治疗相关的额外费用,如大量的核磁共振成像和专家访问病人应该进行监测。

病人应该进行大量的核磁共振成像来监测他们的大脑与aducanumab接受治疗。图像通过临床中心,国家卫生研究院CC0 1.0

生原体提交aducanumab批准加拿大卫生部,毒品正在审查。没有保证健康加拿大将跟随FDA的领导。加拿大卫生部在其网站上提到,“如果没有足够的证据来支持安全、功效和质量索赔,HPFB保健品和食品部门不会批准授权的药物进入市场从七个加拿大组织。”研究人员和卫生专业人员集中在衰老和神经退行性疾病提交了共识声明加拿大卫生部已断定,批准加拿大aducanumab今天不能合理根据可获得的信息。老年痴呆症协会的加拿大人收集的输入Aduhelm对待^TM谈论他们的经验通过调查。他们将向加拿大卫生部提交调查结果,以确保接受治疗的人听到的经验,表示,在审查过程中考虑。

优先在加拿大药物审批过程需要大约180天(300天相比常规流程)。如果药品被批准,它将发出通知的合规和药物识别号码。之后,它就会通过另一个检查每个省评估和多少成本是否会覆盖。现在,加拿大人希望治疗必须前往美国。年代,在大多数情况下,治疗将支付现金。

Aduhelm™不是我认为这是神奇的治疗,但它至少是一个一步研究:如果正在进行的临床试验有很好的结果,我们知道研究朝着正确的方向前进,如果结果是令人失望的,研究者们将知道他们需要看其他地方。

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